 |
| |
WASHINGTON/LONDRA - Kalıtsal bir retina
hastalığının tedavisinde çığır açabilecek gelişme kaydedildi. Dünyada
görme engelli çocukların yüzde 10 ila 20 sini ilgilendiren, doğuştan
gelen ve körlüğe yol açan Leber retina hastalığından mustarip 3 gence
yapılan gen tedavisi başarılı oldu. Gen tedavisi sayesinde 3 genç görme
yeteneğinin bir bölümünü kazandı.
Araştırmayı yürütenlerden Pensilvanya Üniversitesi’nden Albert Maguire,
bunun, öldürücü olmayan bir çocuk hastalığı için uygulanan ilk gen
tedavisi olduğunu söyledi.
Hastalar tamamen normal görme
yeteneğini kazanamasa da bu cesaret verici sonuçların Leber ve diğer
retina hastalıklarında gen tedavisi uygulanması konusunda başka
araştırmaların önünü açtığı belirtildi.
Tedaviden önce sadece el
hareketlerini fark edebilen ikisi 26 biri 19 yaşındaki İtalyan gençler,
tedaviden sonra görmeyi test etmekte kullanılan harf-sayı tablosunu
okuyabildi.
Uluslararası çaptaki araştırmaya imza atan bilim
adamları, araştırmanın retinanın ışığı algılama yeteneğinde iyileşme
olduğuna dair kanıt sağladığını belirtildi.
Araştırmacılar,
değişikliğe uğrattıkları adenovirüsü taşıyıcı olarak kullanarak,
retinaya milyonlarca RPE65 geninin normal versiyonlarını enjekte
ettiler.
RPE65 in mutasyona uğramasının yol açtığı bu
hastalıktan mustarip gençlerin görüşlerinde 2 haftanın ardından düzelme
olduğu, tedavinin retinanın yanmasına ya da başka zarar verici yan
etkilere yol açmadığı gözlendi.
Araştırmaya imza atanlardan Pensilvanya Üniversitesi’nden Jean Bennett,
daha fazla hasta üzerinde yürütülen klinik deneylerin devam ettiğini,
bu tedavinin hastalık ilerlemeden, hasta çocukken uygulanması halinde
görmedeki iyileşmenin daha belirgin olabileceğini ifade etti.
Maguire
ve Bennett, ilk kez 2001 de bu hastalık için gen tedavisi uygulayarak,
hastalığa yakalanan farelerin geçici olarak görmesini sağlamış, 2006 da
8 köpekten 7 sine görme yetisini yeniden kazandırmışlardı.
Doğuştan
gelen Leber retina amorozu, retinada geri döndürülemez bozulmaya yol
açarak, körlüğe sebebiyet veriyor. Bu hastalığa yakalanan çocuklar,
bakışlarını sabitlemekte ve bir şeyi gözle izlemekte zorlanıyor.
Hastalık,
retinanın ışığı yakalayan hücreleriyle alt katmanı arasındaki iletişimi
koparıyor. RPE65 geni dahil 8 farklı gendeki mutasyonlar bu hastalığa
yol açabiliyor.
Araştırma New England Journal of Medicine dergisinde yayımlandı.
İNGİLTEREDEKİ ARAŞTIRMA
Bu
arada İngiltere’de geçirdiği kalıtımsal bir hastalık nedeniyle gözü çok
az gören 17 yaşındaki gencin görme yeteneği, yapılan ameliyat ve
uygulanan gen tedavisiyle artırıldı.
Londra’daki Moorfields
Göz Hastanesinde yapılan ameliyat sırasında Stephen Howard adlı
hastanın sağ gözünde ölmekte olan hücrelerin canlandırılmasında gen
tedavisinin kullanıldığı ve ameliyatın ardından gencin karanlık
odalarda ve sokaklarda ilk kez yardımcısız yürüyebildiği bildirildi.
Howard’ın
ameliyat öncesinde geceleri hiç göremediği ve zaman içinde görme
yeteneğini tümüyle kaybetme tehlikesiyle karşı karşıya olduğu ifade
edildi.
Gencin gözünün arka tarafındaki ışığı algılamaya
yarayan hücrelerin genetik bir rahatsızlık yüzünden işlevini yerine
getiremediği ve söz konusu hücrelerin işlevlerini giderek yitirmesi
tehlikesinin bulunduğunu belirten doktorlar, ameliyat sırasında gencin
gözünün retina tabakasının arka bölümüne genlerin sağlam kopyalarının
enjekte edildiğini kaydetti.
Gencin operasyonun ardından,
görme yeteneğini sınamak için özel olarak oluşturulan bir labirentte
yolunu bulabildiği belirtildi.
Doktorlar, ameliyattan birkaç
ay sonra gencin görme yeteneğinde ilerleme görülmesinin, gelecekte bu
tür operasyonlardan alınacak sonuç konusunda büyük umut doğurduğunu
söyledi.
Ameliyatı yapan Profesör Robin Ali, daha önce iki
hastada daha denedikleri yöntemin başarıya ulaşmasından büyük heyecan
duyduklarını belirtti ve yöntemin retina tabakasında oluşan diğer
kalıtımsal göz hastalıklarının tedavisinde kullanılabileceğini
düşündüklerini ifade etti.
|
|
|
